2025年3月13日，復(fù)星醫(yī)藥宣布控股子公司浙江星浩澎博醫(yī)藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“星浩澎博”）于近日收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局關(guān)于同意XH-S003膠囊（申請(qǐng)注冊(cè)分類：化藥1類；以下簡(jiǎn)稱“XH-S003”）用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）開(kāi)展臨床試驗(yàn)的批準(zhǔn)。星浩澎博擬于條件具備后于中國(guó)境內(nèi)（不包括港澳臺(tái)地區(qū)，下同）開(kāi)展II期臨床試驗(yàn)。

XH-S003為復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的補(bǔ)體系統(tǒng)小分子抑制劑，擬用于治療補(bǔ)體異常激活相關(guān)的疾病。XH-S003作為特異性的補(bǔ)體替代途徑抑制劑，作用于補(bǔ)體系統(tǒng)C5末端通路上游，能同時(shí)控制血管內(nèi)和血管外溶血，起到比C5單抗藥物具有更優(yōu)的治療效果，彌補(bǔ)了C5抗體的不足，同時(shí)為患者提供口服藥物的選擇。

王興利

復(fù)星醫(yī)藥執(zhí)行總裁、全球研發(fā)中心CEO

XH-S003獲批開(kāi)展II期臨床是復(fù)星醫(yī)藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域持續(xù)創(chuàng)新的又一重要里程碑。PNH患者長(zhǎng)期面臨治療選擇有限、生存質(zhì)量嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)，復(fù)星醫(yī)藥始終以患者為中心，圍繞未被滿足的臨床需求，積極推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，填補(bǔ)相關(guān)疾病治療領(lǐng)域的空白，提升創(chuàng)新治療藥物在罕見(jiàn)病患者中的可及性，造福更多中國(guó)患者。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種補(bǔ)體介導(dǎo)的慢性罕見(jiàn)血液疾病。PNH患者的造血干細(xì)胞由于PIG-A基因發(fā)生突變，導(dǎo)致其產(chǎn)生易于被補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)早破壞的紅細(xì)胞，從而引發(fā)血管內(nèi)溶血(紅細(xì)胞在血管內(nèi)被破壞)和血管外溶血(紅細(xì)胞在脾臟和肝臟中被破壞)，臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH是一種嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量的罕見(jiàn)病，發(fā)病率約百萬(wàn)分之一到二，亞洲人群發(fā)病率高于歐美。抗補(bǔ)體C5療法是既往國(guó)際公認(rèn)的PNH標(biāo)準(zhǔn)治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

截至目前，XH-S003另一適應(yīng)癥用于治療IgA腎病等補(bǔ)體異常激活相關(guān)的腎小球疾病于中國(guó)境內(nèi)處于II期臨床試驗(yàn)階段，并已完成澳大利亞及中國(guó)境內(nèi)的I期臨床試驗(yàn)。