近日，恒瑞醫藥子公司廣東恒瑞醫藥有限公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準1類新藥HRS-9813膠囊開展用于特發性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis，IPF）的臨床試驗。

特發性肺纖維化是一種原因不明的慢性、進行性、纖維化性間質性肺疾病，最終導致低氧血癥、呼吸衰竭甚至死亡[1]。2018年，IPF被收錄入我國《第一批罕見病目錄》。據報道IPF在普通人群中的患病率為(2～29)/10萬^[2]。IPF的自然病程通常為肺功能隱匿性下降，平均在初始診斷后大約4年內進展為呼吸衰竭甚至死亡,其中位生存期僅為2-5年^[3,4]。近年來研究表明IPF發病率和患病率在全球范圍內呈上升趨勢，且預后差，是目前科研人員正在努力攻克的疾病之一^[5]。

目前國內外獲批用于IPF治療的藥物有限。目前的治療藥物可以減緩疾病進展，但不能逆轉或停止疾病進展，并且會產生可能導致治療延遲或停止的副作用。IPF目前的治療在安全性和患者依從性方面還存在不足，仍存在巨大的未滿足的臨床需求^[5]。

HRS-9813膠囊為公司自主研發的1類創新藥。經查詢，目前國內外尚無同類藥物獲批上市。此次為HRS-9813緩釋膠囊制劑獲批開展臨床試驗，以便進一步改善IPF患者用藥便利性。此外，HRS-9813片劑也正在開展用于特發性肺纖維化的臨床試驗，目前已推進至Ⅰ期。

參考文獻：

[1]中華醫學會呼吸病學分會.特發性肺(間質)纖維化診斷和治療指南(草案)[J]．中華結核和呼吸雜志，2002，25(7)：387–389.

[2] 罕見病診療指南（2019年版）.

[3] Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An official ATS/ERS/JRS/ALAT statement -- idiopathic pulmonary fibrosis: evidence-based guidelines for diagnosis and management. Am J Respir Crit Care Med 2011; 183:788-824.

[4] Raghu G, Rochwerg B, Zhang Y, Garcia CA, Azuma A, Behr J, et al.; American Thoracic Society; European Respiratory society; Japanese Respiratory Society; Latin American Thoracic Association. An official ATS/ERS/JRS/ALAT clinical practice guideline: treatment of idiopathic pulmonary fibrosis. An update of the 2011 clinical practice guideline. Am J Respir Crit Care Med 2015;192:e3–e19. [Published erratum appears in Am J Respir Crit Care Med 192:644.]

[5] Zhao R, Xie B, Wang X, et al. The tolerability and efficacy of antifibrotic therapy in patients with idiopathic pulmonary fibrosis: Results from a real-world study. Pulm Pharmacol Ther. Published online January 17, 2024.